Comment savoir si un traitement apporte réellement un bénéfice aux patients, et peut donc être considéré comme un ‘soin’ ?

Soigner quelqu’un, c’est compliqué. Le titre de cet article laisse sous-entendre qu’il y aurait une frontière nette entre ce qui relève du soin et ce qui ne relève pas du soin. Ce n’est pas aussi simple.

D’abord, pour mieux comprendre, représentons-nous ce qui pourrait être un soin idéal. Ce serait une intervention individualisée au maximum dépourvues de risques, peu importe sa nature (médicamenteuse, chirurgicale, comportementale, etc.) qui confère à la personne malade des bénéfices colossaux uniquement. De tels soins n’existent tout simplement pas. Cela nous permet de mettre en lumière deux notions importantes du soin : la balance bénéfice / risque et la taille d’effet.

La balance bénéfice / risque, c’est le différentiel entre les bénéfices qu’on peut attendre d’un soin et les risques potentiels qu’il nous fait encourir. Généralement, un soin, c’est une intervention qui, pour un individu donné et dans une situation donnée, possède une telle balance en faveur du bénéfice.

La taille d’effet, c’est un concept qui traduit à quel point l’intervention en question est efficace pour un groupe de malade. Si, sans intervention, une maladie tue 80 % des personnes atteintes, alors qu’avec une intervention, elle n’en tue que 40 %, on pourra dire que le traitement possède une taille d’effet importante. À l’inverse, si avec l’intervention, elle en tue 78 %, on pourra dire que la taille d’effet est faible. Ce qui ne veut pas dire qu’elle est inutile. Par exemple, pour une maladie touchant 15.000.000 de personnes comme la covid-19, tuant 1 % des infectés, passer de 1 % à 0,5 % de mortalité, c’est sauver 75,000 vies. Ce concept est surtout important pour déterminer la taille d’un échantillon d’un essai clinique. Plus la taille d’effet prévue est grande, moins l’échantillon aura besoin de l’être et inversement.

Pour une maladie touchante 15.000.000 de personnes comme la covid-19, tuant 1 % des infectés, passer de 1 % à 0,5 % de mortalité, c’est sauver 75,000 vies

Aussi, en médecine, il est encore compliqué aujourd’hui d’avoir des soins complètements individualisés. C’est l’objectif que poursuit la science médicale en étudiant de plus en plus des paramètres propres aux individus comme la génétique, le microbiote ou encore le protéome. Les moyens technologiques et méthodologiques ne sont malheureusement pas encore au point. Mais une intervention qui soigne doit aussi se démarquer du contexte de soin. En clair, c’est une intervention qui est nécessaire au rétablissement du malade. Sans elle, le malade voit sa qualité de vie altérer, et/ou subit des séquelles et/ou décède.

Pour savoir si elle soigne réellement, on doit alors mettre en évidence son efficacité au-delà de certains paramètres tels que la guérison spontanée du corps humain, les effets contextuels du soin et les facteurs de confusions. Pour ce faire, trois outils méthodologiques sont à notre disposition : le groupe contrôle, l’aveuglement et la randomisation.

Le groupe contrôle, c’est un groupe qui ne reçoit pas de traitement ou qui reçoit un traitement simulacre. Cela permet d’évaluer l’effet de l’intervention au-delà de la guérison spontanée et de l’effet placebo.

L’aveuglement, c’est une procédure qui consiste à ne pas révéler dans quel groupe se trouvent les patients :

· Aux sujets de l’étude seulement (simple aveugle) ;

· Aux sujets et aux soignants qui s’occupent d’eux (double aveugle) ;

Cette procédure permet d’éviter de nombreux biais, par exemple, chez le patient l’effet produit par le fait de savoir qu’il reçoit un médicament, les anticipations d’un médecin pour le patient qui reçoit le médicament car il souhaite que celui-là fonctionne et la tendance inconsciente à penser que recevoir un traitement, c’est mieux que rien, avec une tendance à interpréter plus favorablement les données de l’analyse.

La randomisation, c’est la procédure qui permet de pouvoir bien comparer plusieurs groupes de patients. En effet, nous ne sommes pas tous égaux. Des paramètres comme l’âge, le sexe, le statut tabagique, le lieu de résidence, l’ethnie, etc. peuvent venir polluer les résultats. Et pour éviter de prendre en compte toutes nos différences, la randomisation (qui se base sur les lois de probabilité pour produire des groupes comparables à tous points de vue) nous permet de répartir aléatoirement les patients afin de disposer de groupes homogènes.

La science médicale s’intéresse de plus en plus aux paramètres propres aux individus comme la génétique, le microbiote ou encore le protéome.

Cependant, comme toute méthode, elle a ses limites. Par exemple, l’essai randomisé dispose d’une très faible validité externe. C’est-à-dire qu’en dehors du groupe précis étudié, du lieu géographique où est conduit l’essai, de la durée du traitement, des paramètres cliniques mesurés, les effets sur d’autres groupes spécifiques, sur des personnes ayant un mode de vie complètement différent, sur des durées de traitement éventuellement plus longues, sur d’autres paramètres cliniques, etc. sont inconnues. Pour compenser ces limites, depuis les années 1970, il existe la pharmacovigilance, compilant les effets d’une thérapeutique rapportés par les patients dans un contexte clinique réel et donc forcément plus complexe. Pour autant, malgré ces limites, c’est actuellement la meilleure méthode afin de distinguer la connaissance de la croyance.

Article rédigé par Julien Hernandez